Intellia Therapeutics Inc
Intellia Therapeutics, Inc. est une société d'édition de gènes au stade clinique axée sur le développement de médicaments avec des thérapies basées sur CRISPR. CRISPR est une technologie d'édition de gènes qui est également parfois appelée CRISPR/cas ou CRISPR/Cas9 lorsqu'elle fait référence à l'utilisation de la technologie CRISPR avec l'enzyme Cas9. Ses candidats produits in vivo traitent des maladies génétiques en déployant ses technologies, y compris CRISPR/Cas9 délivré par les LNP, comme thérapie pour les maladies à besoins non satisfaits élevés. Ses principaux produits candidats in vivo, le nexiguran ziclumeran (nex-z ou NTLA-2001) pour le traitement de l'amylose à transthyrétine (ATTR) et le NTLA-2002 pour le traitement de l'angioedème héréditaire (AOH), sont les premiers produits candidats thérapeutiques à base de CRISPR à être administrés par voie systémique, par perfusion intraveineuse (IV), pour l'édition de précision d'un gène dans un tissu cible chez l'homme. Pour ses candidats produits ex vivo, elle applique ses technologies pour créer des thérapies cellulaires conçues pour traiter les maladies immuno-oncologiques et auto-immunes.
Secteur
Healthcare
Branche
Biotechnology & Drugs
Pays
United States
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