Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Ultragenyx Pharmaceutical Inc est une société biopharmaceutique. La Société se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de nouveaux produits pour le traitement de maladies génétiques rares et ultraréides graves. Son portefeuille de thérapies et de stades cliniques se compose de quatre catégories de produits : les produits biologiques, les petites molécules, la thérapie génique AAV et les produits candidats à base d'acides nucléiques. Ses quatre produits candidats approuvés sont Crysvita (burosumab) pour le traitement de l'hypophosphatémie liée à l'X (XLH) et de l'ostéomalacie induite par les tumeurs (TIO), Mepsevii (vestronidase alfa) pour le traitement de la mucopolysaccharidose VII (MPSVII) ou du syndrome de Sly, Dojolvi (triheptanoïne) pour le traitement des troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD), et Evkeeza (Evhomo). Ses candidats de produits cliniques comprennent DTX401, DTX301, UX701, UX143, UX111, et GTX-102. UX143 pour le traitement de l'ostéogenèse imparfaite.
Secteur
Healthcare
Branche
Biotechnology & Drugs
Pays
United States
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