Sarepta Therapeutics Inc
Sarepta Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique au stade commercial. La Société se concentre sur l'aide aux patients par la découverte et le développement de thérapies ciblées sur l'acide ribonucléique (ARN), la thérapie génique et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. Elle a développé de nombreux produits approuvés pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (Duchenne) et développe des candidats thérapeutiques potentiels pour une gamme de maladies et de troubles, y compris Duchenne, les dystrophies musculaires des ceintures (LGMDs) et d'autres troubles neuromusculaires et du système nerveux central (SNC). La Société a développé et commercialisé quatre produits approuvés pour le traitement de Duchenne : EXONDYS 51 (eteplirsen), injection (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) injection (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) injection (AMONDYS 45) et ELEVIDYS. Son portefeuille comprend plus de 40 programmes à divers stades de découverte, de développement préclinique et clinique.
Secteur
Healthcare
Branche
Biotechnology & Drugs
Pays
United States
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