Sarepta Therapeutics Inc
Sarepta Therapeutics, Inc. È un'azienda biofarmaceutica a stadio commerciale. L'azienda si impegna ad aiutare i pazienti attraverso la scoperta e lo sviluppo di terapie mirate all'acido ribonucleico (RNA), terapia genica e altre modalità terapeutiche genetiche per il trattamento delle malattie rare. Ha sviluppato diversi prodotti approvati per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) e sta sviluppando potenziali candidati terapeutici per una serie di malattie e disturbi, tra cui Duchenne, distrofie muscolari della cintura degli arti (LGMD) e altri disturbi neuromuscolari e del sistema nervoso centrale (SNC) correlati. L'azienda ha sviluppato e commercializzato quattro prodotti approvati per il trattamento di Duchenne: EXONDYS 51 (eteplirsen), Injection (EXONDYS 51), VYONDYS 53 (golodirsen) Injection (VYONDYS 53), AMONDYS 45 (casimersen) Injection (AMONDYS 45) e ELEVIDYS. La sua pipeline comprende oltre 40 programmi in varie fasi di scoperta, sviluppo pre-clinico e clinico.
Settore
Healthcare
Industria
Biotechnology & Drugs
Paese
United States
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